Исследователи из Университета Техаса в Юго-западном Центре рака Симмонса в Далласе протестировали новый препарат Larotrectinib, оказавшийся эффективным в 93% процентов заболевания у детей. Результаты клинических исследований были опубликованы в журнале The Lancet.
Larotrectinib является первым лекарством от рака, которое действует на ген клетки рака, независимо от его типа.
«В некоторых раках часть гена TRK присоединяется к другому гену, который называется слиянием», – сказал д-р Тед Лаэц, помощник профессора педиатрии Юго-Западного и ведущий автор исследования. «Когда это происходит, происходит неуклонный рост клеток рака. Что уникально в отношении этого препарата, так это то, что он очень избирателен и лишь блокирует рецепторы TRK».
Эти слияния TRK встречаются в нескольких распространенных раковых опухолях у взрослых людей, но они также часто являются причиной редких онкозаболеваний у детей, включая инфантильную фибросаркому, клеточную врожденную мезобластическую нефрому и папиллярный рак щитовидной железы.
Первый этап клинических испытаний начался в декабре 2015 года. Завершить их ученые планируют в декабре 2019 года, протестировав препарат на 92 участниках.
«У каждого пациента с TRK-слиянием-положительной опухолью, обработанной в этом исследовании препаратом, опухоль стала сокращаться», – говорит Лаэц.
Исследование проводилось в период между 21 декабря 2015 года и 13 апреля 2017 года среди 24 участников в возрасте от 1 месяца до 21 года. Семнадцать имели слияния TRK, а семь – нет.
По словам исследователей, все, кроме одного из пациентов с ТРК, получили «положительный ответ». Единственным исключением была регрессия опухоли, которая не соответствовала критериям положительного ответа.
